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我不是药神,留美医学女博士面对"九月"们的无奈

九月肖像。赵焕利 作 4岁的伟德体育小姑娘小“九月” 因患脑干占位性病变, 告别了这个美丽的世界。 她捐献出的肝脏、双肾和一对角膜, 让5人重新开始生活, 她的爱永远地留了下来。 然而, 很多人不知道, “脑干胶质瘤”这个病魔, 也在折磨着很多的儿童。 一名留美医学女博士沈忱, 通过患儿家属关注到这一报道, 并对此事发表看法, 希望对患者及其家庭有所帮助, 至少是心灵上的慰藉。 沈忱 博士毕业于美国伊利诺伊大学; 目前在美国西北大学医学院儿科系从事弥散性脑干胶质瘤的研究。 病魔 脑干占位性病变就是脑干肿瘤?这种病目前是绝症?有没有康复病例? 沈忱: “占位性病变”是影像学上的专有名词,通常表示“多出来、原本不应该在这里出现”的东西,可以使周围正常组织和结构受到压迫或者移位等等。一般情况下多数指肿瘤(多出来的组织)或者寄生虫导致的占位(相对较少)。 但不一定是恶性,区分良恶性绝大多数时候需要依赖病理学诊断(如切片、活检)。世界卫生组织对于肿瘤的级别分类是I~IV,恶性程度递增。 脑干占位性病变绝大多数都是脑干肿瘤(极少数可能是如寄生虫等引起的其他情况),由于位置的特殊性(脑干的功能主要是维持呼吸、心跳、消化等重要生理过程),即使是恶性程度不高的肿瘤,一旦压迫脑干影响了正常功能,也往往致命。脑干肿瘤可能是局部的,也有可能是弥散性的。局部的可以理解为能看到一个边界较为清晰的肿瘤,因此有时候可以通过手术切除,但弥散性,请理解为肿瘤没有边界,与正常组织夹杂生长,因此不可能在不伤害脑干的情况下手术切除,所以弥散性脑干胶质瘤是绝症,目前世界上尚无治愈病例。 弥散性脑干胶质瘤绝大多数发生于儿童。中位数生存期为出现症状后10个月。 人群 此病人群发病率有多高?有哪些易发人群?中国和发达国家有区别吗? 沈忱: 按照发病率来说,脑干胶质瘤并不算高发。以儿童弥散性脑干胶质瘤为例,美国每年新增病例约为300例。国内的发病率没有权威统计,但目前世界范围内来讲,普遍认为这种病发病率没有明显人种差异。亦没有明确的易发人群。 不幸患此疾病的儿童 治疗 国外的治疗手段比国内先进吗?目前有哪些前沿治疗技术?患者去国外有希望延长生命或治愈吗? 沈忱: 这种病的治疗手段至今为止只经历过一次改革,即几十年前,局部放疗技术的引入。一直到目前为止,对于脑干胶质瘤,仅仅能够通过手术、局部放疗、化疗治疗。而对于不能进行手术的弥散性脑干胶质瘤,局部放疗、化疗是唯二的治疗方法(一般配合使用)。 一直到十年前,儿童脑肿瘤所特有的基因突变(组蛋白H3)被发现在绝大多数脑干胶质瘤患儿中都存在(大于80%),对于儿童脑干胶质瘤的研究才算进入了新阶段(我所在的实验室的负责人即为共同发现者之一)。目前没有被批准应用于临床的前沿治疗技术,大多数试验性疗法仅仅是在动物/细胞模型中有效,尚处于一期临床试验(即检验其临床安全性)阶段,如CAR-T疗法和PD-1抗体。 最乐观的估计也需要在3-5年后才能够达到三期临床的水平。国内外治疗水平和方法并没有明显差异,去国外治疗也并不会达到更好的预后。 不幸患此病的儿童 攻克 有没有个估计,大约多少年可以攻克此病? 沈忱: 没有办法评价大约多少年能攻克这种疾病,只能说,我们比以前任何时候都更接近,并且在更努力接近。但是“多少年一定攻克”这种说法是不负责任的,我认为有希望在未来十年内取得较大进展(但并不一定是攻克,只能说我们能够有更多了解,更好的办法,来大幅度改善预后) 不幸患此病的儿童 自救 患者组建微信群,希望通过共同捐献器官等方式引起社会重视,对此有何看法或意见? 沈忱: 非常非常支持患儿家属组成自救群。由于这种疾病的特殊性(发病率相对较低),即使是在重视基础研究的欧美发达国家,能够从国家/政府层面获得的支持(尤其指科研经费)相比于其他高发型疾病(如白血病,乳腺癌,肺癌等)也是非常有限的。而科研需要大量的经济支持。所以在美国,许多患儿家属会成立或者服务于非盈利组织,呼吁更多的人关注这种疾病,并开展各种募捐活动来帮助支持科研经费。 另一方面,由于疾病发病率相对低,很多患儿家长在得知孩子患病之时,对于本病的了解都几乎为零,会非常慌乱,需要得到更多更有效的信息,这种时候,患儿家属之间的交流帮助就会非常重要。患儿确诊后,家长常常会陷入深深的自责,认为可能是自己的原因(如孕期或者孩子婴儿阶段犯了什么禁忌之类)造成孩子患病,从而引起家长的心理问题。这种时候也会需要更多专业的疏导(如专业的社会工作者或心理咨询师)或者拥有类似经历的家长进行倾诉。重病患儿的家长常常会选择封闭自己,因为无法接受自己孩子患病后周围人的关心/议论,无法接受看到别的小朋友健康成长可自己的孩子饱受折磨,建立这样的互助组织也能够帮助家长以更健康的方式面对患病小朋友治疗中的一个个关卡。 我个人非常非常希望能够有更多的社会舆论关注脑干胶质瘤患儿和患儿家属这个群体,也希望募捐或者费用筹集不仅仅是局限于某位患儿的治疗,也可以扩展到支持更多的科研工作者投入这个领域,毕竟对于脑干胶质瘤患儿来说,目前的瓶颈并不是高昂的治疗费用,而是缺少有效的治疗手段。 To Cure Sometimes, To Relieve Often, To Comfort Always. 这是长眠在纽约东北部的撒拉纳克湖畔的特鲁多医生的墓志铭,中文翻译简洁而富有哲理: 有时是治愈; 常常是帮助; 总是去安慰。 面对夺走小九月的病魔, 目前的医学可能束手无策。 我们能做的, 只是给予这些患者及家庭以安慰, 以及最深切的同情和祈祷。 同时也呼吁医学机构和医学工作者, 加快医学科技攻关步伐, 将福音早日带给这些不幸的人们……
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责任编辑:韩晓宁
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